摘要：肝豆状核变性是以铜代谢障碍为核心，累及肝脏、肾脏及脑部的常染色体隐性遗传病。中医学认为，该病与“肝-肾-脑”轴功能失调密切相关。肝、肾、脑通过精血互化输布、气化枢机协同、经隧络属贯通，形成生理整体。本文基于“肝-肾-脑”轴阐释肝豆状核变性的病机，肝肾精亏致脑髓失养为发病根本，铜毒内蕴化生湿热、痰瘀互结为致病关键。针对本虚标实的疾病特点，确立标本动态兼治原则：治标以驱铜解毒为先导，配合清热化湿、祛痰化瘀；治本遵循乙癸同源理念，强调肝肾同治以滋髓养脑。施治全程需兼顾驱铜（治标），并按病变重心分层施策，或治肝为主，辅以益肾填髓；或治肾为主，佐以调肝荣脑；或肝、肾、脑三脏同调，实现祛邪复正、通补兼施的治疗目标。
文章目录
1 “肝-肾-脑”轴的理论依据
1.1 精微物质互化
1.2 气化枢机协同
1.3 经隧络属互通
2 肝豆状核变性发病机制的现代诠释
3 “肝-肾-脑”轴与肝豆状核变性的中医病机
3.1 肝肾亏虚、脑髓失养是肝豆状核变性发病的基础
3.2 铜毒湿热、痰瘀互结是肝豆状核变性发病的关键
4 从“肝-肾-脑”轴论治肝豆状核变性
4.1 治标：驱除铜毒，清热化湿，祛痰化瘀
4.2 治本：乙癸同源，肝肾同治
4.3 标本兼治
4.3.1 治肝为主，辅以益肾、填髓
4.3.2 治肾为主，辅以治肝、填髓
4.3.3 肝、肾、脑同调，标本兼治
5 小结
