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摘要：随着生物信息学技术和遗传科学的发展，使用基因递送技术来识别、诊断和治疗疾病成为可能。目前开发并在体外和体内试验了几种基于核酸药剂的治疗体系，包括裸核酸基础治疗、目标微小核糖核酸、溶瘤病毒疗法自杀基因治疗、靶向端粒酶、细胞介导的基因治疗和基于规律成簇的间隔短回文重复序列关联蛋白9（clustered regularly interspaced short palindromic repeats/Cas9，CRISPR/Cas9）的治疗系统。近年来，核酸药剂在许多治疗领域针对各种特定细胞群体取得了突破。目前，开发安全有效的功能载体是提高基因治疗中核酸药物输送的热点。为此，本文综述了近年来各种核酸药剂在基因治疗方面的研究进展，并且涵盖了非病毒载体研究和制剂方面的最新进展、挑战以及未来的展望。
文章目录
1 前言
2 核酸药物分类
2.1 DNA药物
2.2 RNA药物
2.3 基因编辑核酸药物
3 纳米材料的基本概念与分类
3.1 纳米材料的定义及特性
3.2 纳米材料在核酸药物递送中的应用
3.2.1 仿生纳米材料-脂质体（LNPs）
3.2.2 聚合物纳米粒
3.2.2.1 聚β-氨基酯
3.2.2.2 聚乙烯亚胺
3.2.2.3 聚酰胺胺
3.2.3 无机纳米颗粒
3.2.4 MOF纳米载体
3.2.5 基于DNA的药物递送载体
4 展望
