细胞和基因治疗产品中逆转录病毒载体药学审评考虑

2025-06-24 60 0.54M 0

  摘要:<正>以慢病毒及γ逆转录病毒为基础改造的复制缺陷型逆转录病毒载体,作为介导基因修饰的关键原材料,越来越多的应用至细胞和基因治疗产品中[1].自2017年美国食品药物管理局(Food and Drug Administration, FDA)批准首款以重组慢病毒载体为基础开发的嵌合抗原受体T细胞(chimericantigen receptor-T cell, CAR-T)产品(Kymriah)以来,截至2024年12月,全球已经有14个以慢病毒载体为基础的体外基因修饰细胞产品获批上市,包括11个自体CAR-T产品、2个基因修饰的造血干细胞产品和1个基因修饰的骨髓干细胞产品.



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