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摘要：目的 探讨蔡氏公式指导下的重组人凝血因子Ⅷ（rFⅧ）剂量调整对儿童重型血友病A（HA）预防治疗的有效性及可行性，为优化儿童HA的个体化治疗同时减少疾病经济负担提供循证依据。方法 纳入贵州省血友病综合管理中心收治的36例2～18岁男性重型HA患者。均接受同种商家rFⅧ不限剂量的单次输注，根据基线和给药3h后任意2个时间点的FⅧ浓度，应用蔡氏公式计算药动学（PK）参数，基于PK评估、出血细节、医生建议及患者选择调整达到理想的谷浓度水平，直接获取rFⅧ治疗剂量及频率的预防治疗方案，方案实施期间记录给药方案和出血率，包括年总出血率（ABR）、年关节出血率（AJBR）、年自发性出血率（ASBR）。结果 在36例儿童患者中，FⅧ半衰期(t1/2)、峰浓度(cmax)、利用率（BA）分别为（9.20±3.27）h、（45.52±10.84）IU·dL-1和（159.72±169.03）%。根据PK参数调整rFⅧ剂量，12例患儿升高剂量，谷浓度中位数由0.85IU·dL-1提高到3.22IU·dL-1；3例患者降低剂量，谷浓度中位数由4.32IU·dL-1回降至3.00 IU·dL-1，维持在理想范围内。调整rFⅧ剂量后，ABR（10vs.3，P<0.05）、AJBR（6vs.2.5，P<0.05）、ASBR（8vs.3，P<0.05），均显著下降。结论 应用蔡氏公式指导rFⅧ治疗儿童重型HA的临床结果，可以减少患者出血率，提高生活质量的同时减少不必要的因子消耗。
文章目录
材料与方法
研究对象
研究方法
蔡氏公式
统计学分析
结 果
患者特征
调整rFⅧ给药剂量前后PK参数变化
调整rFⅧ给药剂量前后出血率变化
相关性分析
讨 论
